Что такое генная терапия?

Гeны нaxoдятся в нaдeжнo зaщищeннoм гeнoмe клeтки, библиoтeкe чeртeжeй, кoтoрыe пoзвoляют кaждoму живoму сущeству рaзвивaться и пeрeстрaивaть сeбя дoлжным oбрaзoм. Тaк чтo eсли вы xoтитe измeнить прoисxoдящee в клeткe, вы мoжeтe дoбиться этoгo путeм измeнeния ДНК, кoтoрaя кoдируeт фoрму бeлкa, кoтoрый выступaeт испoлнитeлeм. Eсли клeтки дeлятся, кaк бoльшинствo клeтoк, нaш гeн мoжeт прилипнуть к гeнoму клeтки-нoситeля или oтстaвaть всякий рaз, кoгдa клeткa воспроизводится. Важно то, что если вставлять наш ген вместе с системой протеинов и РНК CRISPR, ген будет сращиваться с геномом где пожелаете. И если есть проблема дозировки, например, одна копия гена вместо двух, мы можем увеличить выход белка, поместив нашу собственную вторую копию. В обоих случаях повторное лечение вирусом может «заразить» достаточно высокую долю специфической популяции клеток нашим терапевтическим геном, чтобы проявился необходимый эффект. Во-первых, очень сложно поместить новые или измененные гены в клетки, которые нужно исправить. Но так ли просто это сделать? Исправление глухоты путем редактирования ДНК в кохлеарных волосковых клетках, например, не уменьшает вероятность передачи заболевания потомству. Даже если мы успешно отредактируем миллионы копий вашего генома, останутся миллиарды нетронутых. Клетки специально развивались так, чтобы не дать этому случиться — ученым приходится взламывать вирусы, которые развивались, чтобы проникать в клетку, с этой целью. Важно помнить, что исправляя генетическую проблему, мы ничего не меняем в наследуемости заболевания. Есть метагеномика, генетическая инженерия, прогнозирование генов и молекулярное генотипирование. Основная технология достижения такого рода сращивания называется CRISPR; аббревиатура означает короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами. Но и они по-прежнему не идеальны; каждая отдельная клеточка вашего тела имеет собственную копию генома, полного и (в основном) идентичного остальным, и невозможно изменить каждую клетку вашего тела. Это медицинское использование генетического материала. Таким образом, самые первые и по-прежнему важнейшие применения генной терапии включали пробирки — у пациента извлекали образец костного мозга, изменяли интересующий ген, а затем вводили исправленные клетки обратно носителю. Генетическая проблема, которую мы решаем, может оставаться в остальных нетронутых клетках, но если она не использует их для функционирования, то это не считается медицинской проблемой. Конечно, нет. Чтобы реализовать на практике свой код, большинство генов должны быть «переведены» в белок — код ДНК определяет порядок аминокислот, которые должны быть добавлены к цепочке, которая впоследствии складывается в форму, заданную последовательностью. Чтобы понять, что все это значит и почему эта терапия настолько мощная, нужно начать с небольшого вступления в работу самих генов. Легко спутать различные ветви науки о ДНК, если сам ею не занимаешься, но вы наверняка слышали об одной подкатегории, которая частенько появлялась в СМИ в последние годы: генная терапия. Именно через эту сложенную трехмерную структуру белок выполняет свою функцию в клетке. Это, как правило, работало только если исправленные клетки жили дольше или пребывали в лучшем здравии, чем их природные аналоги, так что в конечном итоге вытесняли больные клетки и преобладали в популяции. Есть генетика и геномика. Что такое генная терапия? Однако в долгосрочной перспективе это работает лишь с клетками, которые не делятся со временем, вроде нейронов. Клетки будут делиться и воспроизводить встроенный ген так, будто он был там все время. В любом случае мы меняем гены, доступные регулярному машинному аппарату клетки по производству белка, чтобы изменить поведение клеток. В качестве примеров современных целевых клеток называются определенные типы клеток печени и кохлеарные волосковые клетки ушей млекопитающих. Звучит просто. Некоторые методы генной терапии просто помещают медицинский ген в ядро клетки-хозяина, где он будет находиться и делать белки, как и по естественным чертежам. Генная терапия наживую сейчас лучше всего справляется с проблемами, которые задевают конкретный тип клеток, ограниченное их число. Только теперь стало возможно редактирование генов в теле живого пациента. В медицине наших дней слово «ген» мелькает во всевозможных контекстах и спряжениях.

Комментарии и уведомления в настоящее время закрыты..

Комментарии закрыты.